“天价药”进医保目录至少还需要经过两个关键步骤

每到医保药品目录调整的节点，药企、患者和医保部门三方的博弈就会变得微妙起来。今年走到风口浪尖上的是脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗药物诺西那生钠注射液。

在国家医保局发布《2020年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》(下称“征求意见稿”)同一天，“一针药卖70万”这一SMA患儿家庭难以支付天价药费的消息，也在网络上引起广泛关注。

诺西那生钠注射液在业内被称为“天价”进口药，即使是在以昂贵著称的罕见病药品中，诺西那生钠的价格也是排在前列的。《中国罕见病医疗保障城市报告2020》显示，在6种儿童年治疗费用超过百万的、未纳入医保且无仿制药可用的罕见病药品中，诺西那生钠用于儿童治疗的费用以年209万元居首位。

SMA患儿家属的诉求是减轻药费负担，首先是希望这种药能够加入医保。该药的制造商渤健中国在之后的声明中表示，公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

根据渤健的声明以及国家医保局上述征求意见稿，诺西那生钠符合申请参加今年医保谈判的条件，至于它能否入围医保谈判的名单以及最终进入医保目录，还要看能否通过专家评审以及企业能否拿出“最有诚意”的价格。

必须引起关注的是，类似高价药品的可及性并不会因为进入医保而彻底解决，反而仅仅只是开始。作为乙类药品，外加各地门诊报销政策的差异，天价药在医保内可报销的比例有限，如果谈判后价格依然非常高，医保后自费的比例也并非所有家庭都能承受。

第一财经记者采访的多位专家均表示，我国的经济发展决定了，我国以“保基本”为基本原则的医疗保险制度难以独立担当罕见病患者的“药神”。解决罕见病的医疗费用问题需要尽快建立一套包括基本医疗保险、大病救助、财政专项基金、社会援助等在内的用药保障机制。

“天价药”进医保需要过几关

8月10日，为期一周的国家医保药品目录调整工作方案征求意见结束。根据征求意见稿，2020年药品目录调整工作已经进入准备阶段，8月将发布企业申报指南。根据2020年药品目录调整范围，符合条件的企业可以按规定向国家医保中心提交必要的资料。对资料进行形式审查，并对通过形式审查的药品进行公示。

征求意见稿列出的“可以纳入2020年药品目录拟新增药品范围”包括，纳入临床急需境外新药名单、鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单，且于2019年12月31日前经国家药监部门批准上市的药品等(含在此期间批准的新适应症)。

根据渤健中国的声明，SMA这一罕见疾病率先受益于国家罕见病相关政策。2018年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。2018年11月，诺西那生钠注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》。2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。

根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件。

一位药品经济学专家对第一财经记者表示，从该药企公布的情况来看，诺西那生钠属于临床急需药品，符合今年申报医保目录谈判的条件，企业可以进行申报。国家医保局也希望每种病都能在医保目录中找到治疗药品，由于现有医保目录中还没有治疗SMA的药品，所以国家医保局也非常关注诺西那生钠。

然而，最终诺西那生钠能否进入医保目录，至少还需要经过两个关键步骤。

一是企业申报之后的专家评审阶段，医保局会组织评审专家进行评审，形成新增调入、直接调出、可以调出、调整限定支付范围等4方面药品的建议名单。二是竞价谈判时企业所报的价格是否在医保局的评估价格范围內。

第一财经记者了解到，在这个阶段专家会讨论药品能够满足什么样的临床需求、效果如何，像诺西那生钠这类药品能够治疗之前无药可医的病，专家们会非常关注。但是，“在专家评审阶段决定这个药能否进入谈判名单还要看它的价格，因为它实在是太贵了，专家们必须考虑各地医保基金的承受力。”上述药品经济学家表示。

南开大学卫生经济与医疗保障研究中心主任朱铭来表示，从社会保障的普惠性来说，罕见病及人群应该被纳入医保范畴，但这种病的受益人群比较少，而我国医保局的基本原则是“广覆盖、保基本”，罕见病药费高昂，而且很多需要终身服药，治疗成本是非常高的，仅仅靠医疗保险基金显然是无法承受的。

天津大学药学院吴晶教授对第一财经表示，保证参保人患了任何病都有药可医是我国全民医保的目标，但这也需要与国家经济发展水平相适应。得了普通病的人有药可用，但得了罕见病的人没药可用，这是一种不公平，但要解决这个问题就很复杂。

“我们不仅要考虑政策的水平公平性，还要考虑垂直公平性。比如说得了糖尿病的患者，治疗费用可能一年一万元，但如果得了肌肉萎缩症等类似疾病，一年可能需要花100多万元。那就一定会有参保人质疑，既然交同样的保费，为什么后者的保障水平可以是前者的100倍以上?这是不是也意味着一种不公平?所以说我们的基本医保一定要在这两个公平性之间不断权衡。”吴晶说。

罕见病药进入医保的最大阻碍

去年医保目录调整的一大亮点是优先考虑癌症及罕见病等重大疾病治疗用药。波生坦、麦格司他等7个罕见病用药谈判成功，进入了医保目录乙类范围，使肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病患者摆脱目录内无药可治的困境。

《中国罕见病医疗保障城市报告2020》显示，在2019年国家医保目录更新后，目前共有38种罕见病药物被纳入国家医保，涉及21种罕见病，其中9种享受甲类报销。

报告称，目前仍有25种已经上市的罕见病药物未被纳入国家医保目录，共涉及21种罕见病。其中，有12种药物，涉及14种罕见病适应症，在这12种药物中，有6种药物的年治疗费用超过百万元，且尚无仿制药可用，患者面临非常大的用药负担。

诺西那生钠就是这六种国内最贵罕见病药物中的一种，排在成人治疗费用的第六位，儿童治疗费用的第一位。

朱铭来表示，我国罕见病进医保的谈判也是刚刚起步，去年是从一些定价略便宜的药品入手，但必须注意的是，进入医保目录并不意味着患者就可以免费了，乙类药物的报销比例是有限的。

第一财经记者也从知情人士处了解到，患者的可负担性也是医保局和专家评审在评估天价药进医保时的重要考量。如果定价过高的药物进入目录，患者的自负费用也不是每个家庭都能承受的。如果这些药不进目录，医生可能不会给病人开;一旦进去，医生如果开出来，自付的部分也可能会导致病人因病返贫，近年来这种情况屡见不鲜。

高价成为拦阻诺西那生钠进入医保的最大障碍。即使在9月的专家评审中，它能进入谈判药品名单，那么在10月的谈判和竞价阶段，药企就必须拿出医保基金可承受范围内的价格，才有可能进入2021年的医保目录。

在谈判和竞价阶段，国家医保局会组织测算专家通过基金测算、药物经济学等方法开展评估，并提出评估意见。谈判专家根据评估意见与企业开展谈判或竞价，确定全国统一的医保支付标准，同步明确管理政策。

在吴晶教授看来，解决罕见病的支付难题必须要建立一个多层次的医疗保障支付体系，基本医保只出它应该出的基本部分，其他可以通过专项基金、社会救助等多渠道来共同解决，将这套完整的体系建立并衔接起来，个人支付的费用控制在五六万一位，罕见病的问题才能解决。

建立罕见病医疗保障多渠道的支付机制已经成为业内共识，地方医保部门也进行了很多有益的探索。

浙江省落地了全国唯一落地罕见病专项基金，每位基本医疗保险参保人每年缴费2元，由此形成1亿元左右的专项基金，“70万元以上费用，全额予以报销”的规定极大地减轻了患者的个人负担。以戈谢病为例，儿童患者在杭州市使用特效药伊米苷酶可获得96%的政府报销，个人年自费不到3万元。

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