罕见病患者的看病难看病贵，如何破解?

编者按

新的征程开启了!今年10月，党的十九届五中全会审议通过的《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十四个五年规划和二〇三五年远景目标的建议》勾画出迈向社会主义现代化国家的路线图。未来将发生哪些变化，我们现实中的诸多烦恼——房价高、看病贵、上学难……该如何破解?今天，我们推出“青年问策十四五”专栏，看看青年的期许，展望未来的5年、15年……

27岁的张笑是一位罕见病患者，她患有黏多糖贮积症I型，从发病至今，她仍然保持着童年的身高，无法自己完成洗头、穿袜子等动作，走路也得小心翼翼。

目前，她面临的困惑是即便迎来了罕见病特效药在国内获批上市，但巨额的医药费仍然让许多病友只能望药兴叹。她想知道的是，未来5年、15年，罕见病患者的看病难看病贵，如何破解?

党的十九届五中全会提出，要健全多层次社会保障体系，全面推进健康中国建设，实施积极应对人口老龄化国家战略，加强和创新社会治理。《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十四个五年规划和二〇三五年远景目标的建议》(以下简称《建议》)提出，未来5-15年要健全多层次社会保障体系，全面推进健康中国建设。

放眼将来，以“三医联动”(即医疗、医保、医药改革联动)为支点撬动的新一轮医疗改革将释放更多民生利好。困扰大家多时的看病难看病贵问题有望真正得到解决。

多了一份坚持的勇气

虽然很难，但更多的是积极的变化。

今年，治疗黏多糖贮积症的特效药——注射用拉罗尼酶浓溶液(商品名：艾而赞)获批上市。虽然这款特效药的价格是“天价”——以张笑的用药量，全年需要300多万元，但张笑还是觉得离自己的目标又近了一步。艾而赞的获批上市，起码可以让更多病友看到新的希望。

最近，又传来两个好消息：相关药企推出了“买二赠一”的优惠，算下来艾而赞一年的药价便宜了100多万元;国内药企北海康成最近也宣布，启动艾度硫酸酯酶β注射液的商业化环节，这是中国首个且唯一的黏多糖贮积症II型酶替代疗法。张笑觉得又多了一份坚持下去的勇气。

就全世界而言，罕见病患者的治疗都是个难题，一方面，新药开发成本高，药企需要靠卖药收回成本、获取利润，从而投入到新的药品开发周期中;另一方面，因为用药人群过少，单个患者的用药成本居高不下，出现了许多“天价药”。而“保基本”的医保资金往往难以覆盖这类人群，经常陷入难以抉择的尴尬境地：该保障大多数人的基本用药，还是保障少部分人的救命之药?

多年来，张笑他们一直致力于推动将艾而赞一类的特效药纳入医保目录。但显而易见的是，医保资金有限，将治疗罕见病的特效药纳入医保，并不容易。而降低医疗费用，解决看不起病的问题，显然不只有“纳入医保”一条路径，还有药品集中采购谈判，以及社会救助等多种机制。未来5年、15年，随着中国经济的发展，医疗医保体制的完善，将迎来更多积极的变化。

从1.3万元到700元

从1.3万元到700元，数字变化的背后是无数生命的救赎。

11月5日，我国首次开展的高值医用耗材集中带量采购在天津市开标，集中采购的对象是心脏冠脉支架。这是心脏介入手术中常用的一种医疗器械，具有疏通动脉血管的作用。在我国，每年约有100万患者要植入心脏支架，但大多数心脏支架都依靠进口，价格居高不下。

经过集中带量采购，共有10种国产、进口的心脏支架产品中选，均价从1.3万元左右下降至700元左右，降幅约93%。预计到明年1月，患者就能用上价格实惠的心脏支架。而这样的改变，近几年还发生了很多：药品器械的审批加速、带量采购扩容、按病种付费改革落地....。。

“未来5年，医药分家的趋势还会加强，耗材、药品在流通环节的水分会不断下降，跟医疗机构和医务人员的收入会慢慢脱离，他们可以靠医疗服务来取得合理的报酬。”中欧国际工商管理学院卫生管理与政策中心主任、上海创奇健康发展研究院创始人蔡江南对中青报·中青网记者说。

蔡江南看来，过去5年的医改有两个突出表现：一个是药品、器械的审批进一步加快，加速了创新药、仿制药的发展;另一个是带量采购、药品支付方式等一系列改革。未来，每个老百姓都将从这些改革措施中获益。

看病“有制度保障”，用药有新的希望

看到小孙女蹦蹦跳跳的样子，云南省兰坪县农民张庆忠的脸上终于露出了久违的笑容。

2年前，张庆忠的小孙女出生后出现心跳过快、脸色发白等症状，送到医院检查才知道，孩子患有先天性心脏病。但这个贫困的家庭实在凑不出给孩子做手术的钱，小县城的医院也无法收治。危难之际，国家向他们伸出了手。对口支援的广东省中医院珠海医院不仅免费收治了孩子，连往返珠海的交通费用都报销了。

今年9月的一天，张庆忠抱着小孙女到兰坪县中医院复诊。在他的心里，有一个小愿望：以后能不能就在这里把病看了?毕竟，免费救治的机会不是每次都有。

“这个想法很快就会实现了。”兰坪县中医院副院长李春恒告诉中青报·中青网记者。他指了指医院后面一栋十几层的新楼。这是这家县级医院的新大楼，总投资900多万元，其中中央财政支持了很大一部分。建成之后，这里的设备、床位等都将更新换代。

以“三医联动”为支点的新一轮医疗改革，正在让无数个可能因病致贫的家庭迎来转机。国家医保局待遇保障司负责人樊卫东日前在国新办发布会上表示，目前总体看，贫困人口看病“有制度保障”基本实现了，基本医疗有保障的问题基本得到了解决。

随着更多医改举措的落地，看不起病、看不好病的情况将逐渐减少，一药难求的局面也将迎来转变。

年轻医护扎根，基层医疗“造血”

身为基层县医院的负责人，李春恒对未来的期待不只是来自这栋新建的大楼。在他的心里，这些扎根家乡、逐渐成长的年轻医护人员，才是未来本地老百姓的“健康守护者”。

90后医生和李妹就是这样一位“守护者”。去年，这个少数民族姑娘被选派到广东珠海进修。在那里，对口支援的广东省中医院珠海医院的医生手把手教学，她也学会了一整套无痛胃镜检查的技术。她说，去珠海之前心里只有一个朴素的想法：“学会了这项技术，乡亲们在兰坪本地就能做检查了。”

因为饮食习惯偏辣、偏咸的缘故，兰坪县的消化道疾病多发，但多年来，全县没有一家医院能做无痛肠胃镜的检查。许多患者不得不远赴100多公里外的大理求医问药，一些患者因为得不到及时救治，病情可能被拖延成危重症。

今年，珠海市给兰坪县中医院捐赠了一整套电子肠胃镜检查设备。和李妹也回到了家乡，几乎每天都要给10多个患者做全方面的肠胃检查。比这更让李春恒开心的是，这几年医院得到的帮助正在“从输血变为造血”，年轻的医护人员渐渐成长了起来。

基层医疗机构的建设，一直是医疗卫生事业的短板，也会是今后的投入重点。国家发改委7月发布的信息显示，2020年中央下拨到全国的卫生领域中央预算内资金中，共有456.6亿元专款用于加强公共卫生防控救治能力建设，包括全面提升县域医疗卫生服务能力、升级改造重大疫情救治基地、储备一定数量的救治设施设备等。

在蔡江南看来，新冠肺炎疫情敲响了基层医疗体系的警钟，今后基层医疗体系的建设重点应该放在医务人员的技能提升、医疗服务的补偿机制上，如此才能实现真正的分级诊疗，让基层医生发挥好“健康守门人”的作用。此外，他也认为随着数字技术的发展，远程医疗、互联网医院也将在未来5-15年迎来快速发展。

近几年，“互联网+”全面链接医疗、医药、医保服务，线上可以开具处方药，并且可以交由第三方配送。今年11月，明确符合条件的互联网医疗机构可以通过其依托的实体医疗机构，自愿“签约”纳入医保定点范围，“互联网+”医保支付将采取线上、线下一致的报销政策。

“这几个链条都能打通的时候，基层医疗也就能发展起来了。”蔡江南说。

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