罕动新生·关爱罕见病在行动《另一种身份》罕见病科普微电影正式发布

近日，“罕动新生·关爱罕见病在行动”暨《另一种身份》罕见病科普微电影发布会在上海举行。本次发布会由上海交通大学医学院附属新华医院、上海市儿科医学研究所、上海市儿童罕见病诊治中心、病痛挑战基金会、新华网共同发起，由雀巢健康科学支持。希望通过微电影的发布增进全社会对罕见病的了解与认知，并向大众普及特殊医学用途配方食品（以下简称为特医食品）对罕见病，尤其是先天性代谢疾病治疗的有效性与重要性；同时也呼吁相关政府部门、医疗机构、患者组织、爱心企业、慈善机构等积极参与，共同探索当前在罕见病治疗方面所面临的困惑与解决方案，帮助罕见病患者及其家庭，助其获得健康幸福的新生。

罕见病科普微电影《另一种身份》由上海市科委“科技创新行动计划”科普专项资助，上海交通大学医学院附属新华医院、上海市儿科医学研究所、上海市儿童罕见病诊治中心、新华网股份有限公司联合出品，将于即日起在全网播出。

【发布环节合影】

全球目前已知罕见病已超 7,000 种、患者人数多达3亿，中国有 2,000多万患者正在与罕见病作斗争，并以每年20万的人数递增。罕见病病因复杂，80%以上的罕见病由遗传因素导致，70%在儿童期发病，30%的患儿无法存活到5周岁以上，严重影响患者寿命及生活质量。由于针对罕见病的治疗目前仍处于不被重视的状态，全球仅有不到10%的罕见病有获得官方批准和认可的治疗方法，而药品仅仅是其中的一部分。我国2019年版《罕见病诊疗指南》中指出，特医食品、饮食治疗是多种先天性代谢疾病的主要治疗方法之一。而当前用于罕见病、先天性代谢疾病治疗的特医食品领域仍存在很大空白，仅苯丙酮尿症有获批产品。同时，公众对罕见病也缺乏了解与认知，加之罕见病的早期诊断难、治疗方案少等现状，使大量罕见病患者及其家庭的关键期治疗需求难以得到满足。

在中国《第一批罕见病目录》中，有36种罕见病需使用特医食品，有19种罕见病需要通过及时、终生、足量地使用特医食品进行治疗，这些疾病均以先天性代谢疾病为主。深入探讨特医食品在罕见病治疗中重要作用，引领公众与社会各界对罕见病特医食品更深刻地了解，是此次发布罕见病科普微电影的初衷，旨在从感性层面阐释罕见病患者对特医食品的真实需求，并在此基础上，进一步探索如何建立更完整的患者服务体系。

罕见病科普微电影《另一种身份》基于真实案例，以更通俗、动人的方式，帮助公众更好地认识特医食品对罕见病治疗的重要性。微电影讲述一位年轻的妈妈，为一出生就罹患甲基丙二酸血症的孩子求医问诊、艰难寻找特医食品的感人故事，罕见病虽罕见、但关爱不罕至。在医生、患者组织及社会各界的帮助下，妈妈终于获得救命的特医食品，使孩子得到及时治疗。微电影通过一个个感人瞬间，向大众传递先天性代谢疾病是可以通过饮食治疗进行管理的。对新生儿进行及时筛查至关重要，早期筛查可以及时发现并诊断罕见病，以避免或减少疾病给婴幼儿带来的不可逆转损害。

罕见病虽然仅小众群体涉及，但关乎民生福祉，关爱罕见病群体不仅是医护如何守护患者健康，也需政府、医疗机构、企业、患者组织等多方合作、携手同行，共同促进特医食品的惠民性政策法规及时出台以及国内相关企业的研发创新。

上海市儿科医学研究所所长、上海市儿童罕见病诊治中心主任蔡威教授表示：“通过多年的罕见病临床诊疗工作，日益明确采用特医食品对多种遗传代谢类罕见病进行营养治疗， 是当下有效的干预方式。及时、足量、长期地使用特医食品进行饮食治疗，可以让诸多自出生起就受病痛困扰的患者有质量地生活。但同时，我们也需正视罕见病认知度低、用药难的问题，希望社会各界共同关注，共同促进产品的可及并负担得起，造福患者与其家庭。”

同时，上海交通大学医学院附属新华医院张惠文教授表示：“希望接下来通过特医食品临床的规范化使用，帮助更多罕见病患者实现有效干预及治疗。”

【上海市儿科医学研究所所长、上海市儿童罕见病诊治中心主任蔡威教授发言】

中国营养保健食品协会特医产业联盟主席顾欣鑫表示，“虽然中国罕见病、先天性代谢疾病市场受众很少，但每一个患者都不容忽视，此次各方合力联合发布罕见病科普微电影，正是希望让更多公众了解并关注罕见病，让先天性遗传代谢疾病患者的治疗更加可及。雀巢健康科学始终关注着中国罕见病、先天性遗传代谢疾病患者的需求，持续研发创新的临床营养产品，覆盖苯丙酮尿症、枫糖尿症、糖原累积症、戊二酸血症、高酪氨酸血症、甲基丙二酸血症等多种先天性代谢疾病，为患者提供安全有效的治疗方案，并且参与多项罕见病公益行动、减少患者家庭和社会负担。未来希望行业各方继续发挥各自优势，为罕见病患者护航。”

【中国营养保健食品协会特医产业联盟主席顾欣鑫发言】

救助罕见病患者家庭，患者组织、慈善机构等社会团体的积极参与同样意义重大。病痛挑战基金会创始人、副理事长王奕鸥谈道，“ 病痛挑战基金会始终致力于支持罕见病病友的病有所医、医有所药、药有所保，最终实现社会价值，培育积极行动的罕见病组织，搭建多方参与的平台，我们希望使每一个生命个体无论身患何种疾病、面临何种不便，都能受到尊重与支持，共同实现公平正义、多元共融的美好社会。“

【病痛挑战基金会创始人、副理事长王奕鸥发言】

罕动新生，关爱罕见病在行动！此次发布会的联合发起方及支持方都希望，借助此次微电影的发布，集结全社会力量，共同推动罕见病类特医食品的可及性，并由此提升公众对罕见病的关注与认知，使罕见病患者得以有质量生活并融入社会，助力 “健康中国，一个都不能少”。

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